В края на март 2021 г., Европейската комисия (ЕК) одобри пускането на европейския пазар на ново лекарство за лечение на пристъпно-ремитентна форма на множествена склероза при лица с активно заболяване.
Одобрението идва, след като през януари 2021 г. беше издадено положително становище за лекарствения продукт от Комитета на Европейската агенция по лекарствата за лекарствени продукти за употреба при човека.
Кое е новото лекарство?
Става въпрос за човешко моноклонално антитяло, което е насочено към рецептор, наречен CD20, експресиран върху В-клетките. Генеричното наименование на лекарственият продукт е офатумумаб (ofatumumab), разработен е първоначално от датската биотехнологична компания Genmab, а впоследствие е разработено от Novartis съгласно лицензионно споразумение. Търговското наименование на лекарството е Kesimpta©.
При какви форми на МС се назначава офатумумаб?
Това лекарство е предназначено за пациенти в зряла възраст (над 18 години) с активно заболяване. Прилага се при пристъпно-ремитентната форма на болестта. Необходимо е да има категорично поставена диагноза и клинични и образни характеристики (данни от магнитно-резонансната томография), че болестта е активна. Лечението се започва само от лекари с опит в лечението на множествена склероза.
Как се прилага офатумумаб?
Лекарството се прилага под формата на инжекционен разтвор от 20 mg за подкожно приложение. Прилага се на седмици 0, 1 и 2, последвано от 20 mg SC веднъж подкожно от седмица 4 нататък.
На практика офатумумаб е първата терапия с В-клетки, която може да се прилага самостоятелно в домашни условия с помощта на писалката за автоинжектор.
Най-честите нежелани реакции са инфекции на горните дихателни пътища и реакции, свързани с инжектирането.
Какви са ползите от офатумумаб и доказани ли са?
Ползите от лекарството се състоят в способността му да предотвратява пристъпи и да забавя прогресирането на заболяването.
Одобрението на ЕМА се основава на резултати от фаза 3 проучвания ASCLEPIOS I и II, в които офатумумаб демонстрира способност за намаляване на броя на потвърдените рецидиви при пациенти с рецидивиращи форми на МС. Постигнати са и вторични крайни точки: забавяне на времето за потвърждаване на прогресията на увреждането при пристъпно-ремитентна МС.
Как офатумумаб повлиява МС?
При хора с МС възпалителните имунни клетки (лимфоцитите) могат да преминат през кръвно-мозъчната бариера в мозъка, увреждайки защитната обвивка, която изолира нервните клетки, известна като миелин.
Когато миелинът е повреден, нервната проводимост може да се забави или да спре напълно, което води до неврологични признаци и симптоми, свързани с МС.
Офатумумаб селективно се насочва към лимфоцитите (CD20-положителните В-клетки) на имунната система, които увреждат нервната тъкан и причиняват прогресия на заболяването.
Има ли други лекарства с подобен механизъм на действие?
С подобен механизъм на действие е окрелизумаб, който обаче се прилага като интравенозна инфузия.
С полученото одобрение оматумумаб се присъединява към пазара на високоактивните, нови, одобрени за МС терапии, напр. окрелизума, озанимод, сипонимод, понесимод.
Към момента одобрение за употреба в Европейския съюз имат Сипонимод (Siponimod); Озанимод (Ozanimod); Окрелизумаб (Ocrelizumab) и българските граждани могат да се лекуват с тези продукти, но за да бъде заплатено лечението от Националната здравноосигурителна каса (НЗОК), съответното лекарство следва:
- да е включено в Позитивния лекарствен списък (ПЛС);
- да е включено в списъка на НЗОК и
- да има създадени от НЗОК изисквания за неговото назначаване.
След изпълнение на тези стъпки офатумумаб ще бъде достъпен и на българския пазар в следващите години.