На годишната среща на Американския комитет за лечение и изследване на множествената склероза (ACTRIMS) са представени резултатите от фаза II клинично проучване на молекула, наречена CNM-Au8.
Какво е CNM-Au8?
Това е експериментално лекарство, което се прилага през устата и се проучва за приложение при рецидивиращи и прогресиращи форми на множествена склероза (МС). При МС, имунната система погрешно започва възпалителна атака, която уврежда миелина. Мелинът е обвивката на невроните и е от съществено значение за ефективното провеждане на нервните сигнали. Загубеният миелин може да бъде заменен, но клетките, които го произвеждат (познати като олигодендроцити) трябва да бъдат активирани. Хроничното възпаление при МС, обаче, прави процеса на ремиелинизация до голяма степен неефективен.
CNM-Au8 е перорална (за прием през устата) течна суспензия от златни нанокристали, предназначена да увеличи енергийните резерви в нервните клетки и олигодендроцитите, като същевременно помага за отстраняването на токсичните вещества от клетъчния метаболизъм. Очаква се това да помогне за защитата на невроните и да помогне за генерирането на миелин от олигодендроцитите.
Какви резултати са получени от клиничното проучване?
Проучването е с име VISIONARY-MS и включва хора с пристъпно-ремитентна множествена склероза (ПРМС), които не са имали рецидив най-малко шест месеца преди да влязат в проучването. Участниците са разпределени на случаен принцип в три групи и получават една от двете дози CNM-Au8 (15 mg или 30 mg) или плацебо. Всеки ден в продължение на почти една година. VISIONARY-MS специално включва пациенти с ПРМС, които имат хронична оптична невропатия — увреждане на нервите, които предават данни от очите към центровете за обработка в мозъка. Това води до проблеми със зрението и намаляване на зрителната острота. Състоянието е преценявано от офталмолог чрез специална скала за оценка на зрението. Установено е значително подобряване на зрителната острота и подобряване в измерванията на зрителни евокирани потенциали. Други данни от VISIONARY-MS предполагат, че CNM-Au8 спомага за стабилизирането на мозъчните структури и запазва целостта на миелиновата обвивка.
Учените, участвали в клиничното проучване, споделят че това проучване отваря врата към намиране на наистина работеща невропротективна терапия за МС.
Какво отличава CNM-Au8 от досегашните терапии?
Съществуващите терапии действат чрез намаляване на възпалението при МС, докато златните нанопартикули оказват ефект чрез повишаване на енергията на клетките и поправяне на миелиновата обвивка. Блокирането на възпалителната активност на МС обикновено помага за предотвратяване на рецидиви на заболяването, но ефектът върху прогресията, който настъпва без наличие на рецидиви (при прогресиращите форми на болестта), обикновено е по-слаб.
Какво следва докато молекулата стане достъпна за пациентите като одобрено лекарство?
Изследователите вече подготвят преминаването към третата фаза на изпитване. Това е фазата за окончателно потвърждение за безопасност и ефективност. Ако фаза II е потвърдила ефективността на дадено лекарство, може да се премине към фаза III клинично проучване. Включват се между 300 и 3000 участници и се цели събиране на допълнителна информация за безопасността и ефективността, изследване на различни дози, изследване при различни популации, използване на лекарството в комбинация с други лекарства. След тази фаза пълната информация за новото лекарство се предоставя на здравните органи и следват процедурите на одобряване за клиничната практика.
Следователно, предстои да бъде извървян дълъг път, но добрата новина е, че учените непрекъснато търсят нови и различни начини, чрез които да бъде победена болестта.
„Пациентите с МС обикновено не се диагностицират, докато болестта не прогресира значително и те не започнат да показват симптоми. До момента, в който лечението започне, вече е настъпило значително увреждане на нервите. Ако можем да комбинираме антиген-специфичната имунна терапия с лекарство за възстановяване на миелина, всъщност бихме могли да видим възстановяване“, Стивън Милър, доктор на науките, професор по микробиология и имунология, главен изследовател в проучването VISIONARY-MS