Нова надежда за хората, живеещи с прогресираща множествена склероза

Представените резултати са продължение на предварителните данни, съобщени пред ECTRIMS 2023, както и на предишни проучвания на молекулата, с които можете да се запознаете тук.

Различното е, че новите данни са разширени и се отнасят и до прогресиращата форма на МС.

Какво е видофлудимус?

Молекулата видофлудимус калций (vidofludimus calcium) е изпитвана за лечение на МС и механизмът на действие е намаляване на възпалението чрез блокиране на активността на определен протеин. Протеинът мишена се нарича дихидрооротат дехидрогеназа (DHODH). Към момента одобрен медикамент с подобен механизъм на действие е терифлуномид. Но освен тази противовъзпалителна активност, се очаква видофлудимус калций да има и защитен ефект по отношение на нервите, тъй като активира специфичен защитен протеин, познат като Nurr1. Това води до намаляване на възпалението и защита на нервните клетки.

Накратко казано, видофлудимус калций е има двояко действие :

• Първо, той блокира активността на един специфичен протеин, който участва във възпалителните процеси в мозъка. Това помага за намаляване на увреждането на нервните клетки, причинено от възпалението.
• Второ, видофлудимус активира друг протеин, който има защитен ефект върху нервните клетки.

По този начин лекарството не само намалява възпалението, но и помага на нервните клетки да се възстановят.

Защо е направено проучването?

Прогресиращата МС е особено предизвикателно състояние, за което все още медицината не разполага с ефективни лечения. Откриването на нови терапевтични подходи, като видофлудимус, дава на пациентите и лекарите надежда за по-добро управление на заболяването и подобряване на прогнозата.

Как е направено проучването?

Докладваното проучване е рандомизирано, плацебо-контролирано двойно-сляпо изпитване. Това е златен стандарт в клиничните проучвания, който гарантира, че резултатите са надеждни и не се влияят от субективни фактори. Участниците са разпределени на случаен принцип в две групи: едната получава видофлудимус калций, а другата - плацебо (хапче без активна съставка). Нито пациентите, нито лекарите знаят кой какво лечение получава , което предотвратява пристрастията. Проучването е продължило 120 седмици, което позволява да се оцени дългосрочният ефект на лекарството върху прогресията на болестта.

В проучването са включени 467 пациенти с прогресираща МС (първично прогресираща и вторично прогресираща форма), което позволява да се оцени ефективността на лекарството при по-широк кръг от пациенти.

Какво показва клиничното проучване?

Проучването, ръководено от д-р Робърт Дж. Фокс и д-р Андреас Мюлер, демонстрира, че видофлудимус значително намалява нивата на неврофиламентната лека верига (NfL) в кръвта на пациентите с прогресираща МС. Този маркер е биомаркер, който отразява степента на увреждане на нервните клетки и неговото понижаване се свързва със забавяне на прогресията на заболяването.

Освен това лекарството показа ефективност при различни подгрупи пациенти - по-млади и по-възрастни, както и такива с различна степен на инвалидизация. Това предполага, че видофлудимус може да бъде полезен за широк кръг от хора с прогресираща МС.

Какво означава това за бъдещето на лечението на МС?

Резултатите от това проучване са много обнадеждаващи и отварят нови перспективи за  забавяне на прогресията на прогресиращата МС  и подобряване на качеството на живот на пациентите. Учените подчертават, че са необходими допълнителни изследвания, за да се потвърдят тези резултати и да се оцени дългосрочната ефективност и безопасност на лекарството.

Обещаващите резултати от фаза II клинично изпитване на видофлудимус калций отварят вратата за следващия етап в развитието на това лекарство. Следващите стъпки включват провеждането на фаза III изпитвания, които ще потвърдят ефикасността и безопасността на лекарството в по-голяма популация. Тези изпитвания ще включват голям брой пациенти с различни форми на прогресираща МС и ще продължат няколко години. Целта е да се потвърдят резултатите от фаза II, да се определи оптималната дозировка и да се сравни видофлудимус с други налични терапии. Ако резултатите от тези изпитвания са положителни, можем да очакваме, че видофлудимус ще бъде одобрен за употреба в рамките на следващите няколко години. Това ще бъде значителен пробив в лечението на МС и ще даде нова надежда на хиляди пациенти по света, като им позволи да бъдат по-активни и независими.

Статията е базирана на публикация в MJH Life Sciences: Promising Effects of Vidofludimus Calcium by Age and Disability in Progressive MS: Robert J. Fox, MD; Andreas Muehler, MD, MBA

Свързана статия

Кръвен биомаркер помага да се предвиди степента на инвалидизация при множествена склероза