В постерна сесия на ECTRIMS 2023 г. са представени резултати от проучване за ефективността на експерименталната перорална терапия с видофлудимус калций при множествена склероза (МС).
Какво е видофлудимус калций?
Молекулата видофлудимус калций (vidofludimus calcium) е изпитвана за лечение на МС и механизмът на действие е намаляване на възпалението чрез блокиране на активността на определен протеин. Протеинът мишена се нарича дихидрооротат дехидрогеназа (DHODH). Към момента одобрен медикамент с подобен механизъм на действие е терифлуномид. Но освен тази противовъзпалителна активност, се очаква видофлудимус калций да има и защитен ефект по отношение на нервите, тъй като активира специфичен защитен протеин, познат като Nurr1.
Повече за предишни проучвания с видофлудимус калций тук.
Какво проучване е докладвано?
Постерът е представен от д-р Робърт Дж. Фокс, невролог в клиниката в Кливланд и съобщава резултатите от проучване от фаза II с наименование EMPhASIS.
Повече за това какво е клинично проучване тук.
Как е осъществено проучването?
Направено е сравнение на ефекта на видофлудимус срещу плацебо при 268 души с пристъпно-ремитентна множествена склероза (ПРМС). Пациентите са били разпределени на случаен принцип и са получавали три различни дози видофлудимус калций или плацебо през устата веднъж дневно в продължение на шест месеца.
За да се установи доколко изпитваната молекула защитава нервите, е изследвано нивото на неврофиламентната лека верига (Neurofilament light chains, NfL), която е установен маркер за увреждане на нервите. Нивото на NfL е белег за аксонално увреждане и съответно е биомаркер за активност на болестта. Неврофиламентите са протеини със специална роля в клетките и нервните влакна. Когато нервната система е увредена, те проникват в гръбначно-мозъчната течност (ликвор) и в по-ниски концентрации в кръвта.
Проучването е разширено, като за определяне на нивото на NfL е обхваната и група пациенти, които не са имали доказателства за възпаление (без нови и увеличаващи се лезии при образно изследване и без пристъпи). Това е направено с цел да се установи дали видофлудимус калций намалява увреждането на нервите чрез потискане на възпалението или чрез други механизми.
Какви са резултатите?
Основните получени резултати от проучването са следните:
- Чрез магнитно-резонансна томография е установено, че пациентите, приемащи видофлудимус калций в двете по-високи дози, имат поне 70% по-малко лезии от тези, приемащи плацебо. Делът на пациентите с потвърдена прогресия на увреждането през шестте месеца на изпитването също е около два пъти по-нисък за видофлудимус калций (1,6% срещу 3,7% за плацебо).
- Определянето на нивото на NfL в серума показва намаляване с 19% след шест месеца при пациентите, които са приемали видофлудимус калций. Докато при приемалите плацебо тези нива се увеличават със 7% на шестия месец.
- При групата пациенти, които са без данни за възпалителна активност е установен спад с 18% при прием на видофлудимус калций на шестия месец срещу 13,5% при плацебо.
Според екипа, осъществил проучването:
„Разликата в нивото на серумната лека верига на неврофиламент за видофлудимус калций в сравнение с плацебо сред пациенти с неактивно възпаление предполага, че видофлудимус калций може да има биологично значим ефект отвъд известните му противовъзпалителни свойства.“
Източник: ECTRIMS 2023
Статията е базирана на публикация в Multiple sclerosis News Today: ECTRIMS 2023: Vidofludimus calcium lowers RRMS nerve damage