В постерна сесия на ECTRIMS 2023 г. са представени резултати от проучване за ефективността на експерименталната перорална терапия с видофлудимус калций при множествена склероза (МС).

Какво е видофлудимус калций?

Молекулата видофлудимус калций (vidofludimus calcium) е изпитвана за лечение на МС и механизмът на действие е намаляване на възпалението чрез блокиране на активността на определен протеин. Протеинът мишена се нарича дихидрооротат дехидрогеназа (DHODH). Към момента одобрен медикамент с подобен механизъм на действие е терифлуномид. Но освен тази противовъзпалителна активност, се очаква видофлудимус калций да има и защитен ефект по отношение на нервите, тъй като активира специфичен защитен протеин, познат като Nurr1.

Повече за предишни проучвания с видофлудимус калций тук.

Какво проучване е докладвано?  

Постерът е представен от д-р Робърт Дж. Фокс, невролог в клиниката в Кливланд и съобщава резултатите от  проучване от фаза II с наименование EMPhASIS.

Повече за това какво е клинично проучване тук.

Как е осъществено проучването?

Направено е сравнение на ефекта на видофлудимус срещу плацебо при 268 души с пристъпно-ремитентна множествена склероза (ПРМС). Пациентите са били разпределени на случаен принцип и са получавали три различни дози видофлудимус калций или плацебо през устата веднъж дневно в продължение на шест месеца.

За да се установи доколко изпитваната молекула защитава нервите, е изследвано нивото на неврофиламентната лека верига (Neurofilament light chains, NfL), която е установен маркер за увреждане на нервите. Нивото на NfL е белег за аксонално увреждане и съответно е биомаркер за активност на болестта. Неврофиламентите са протеини със специална роля в клетките и нервните влакна. Когато нервната система е увредена, те проникват в гръбначно-мозъчната течност (ликвор) и в по-ниски концентрации в кръвта.

Проучването е разширено, като за определяне на нивото на NfL е обхваната и група пациенти, които не са имали доказателства за възпаление (без нови и увеличаващи се лезии при образно изследване и без пристъпи). Това е направено с цел да се установи дали видофлудимус калций намалява увреждането на нервите чрез потискане на възпалението или чрез други механизми.

Какви са резултатите?

Основните получени резултати от проучването са следните:

  1. Чрез магнитно-резонансна томография е установено, че пациентите, приемащи видофлудимус калций в двете по-високи дози, имат поне 70% по-малко лезии от тези, приемащи плацебо. Делът на пациентите с потвърдена прогресия на увреждането през шестте месеца на изпитването също е около два пъти по-нисък за видофлудимус калций (1,6% срещу 3,7% за плацебо).
  2. Определянето на нивото на NfL в серума показва намаляване с 19% след шест месеца при пациентите, които са приемали видофлудимус калций. Докато при приемалите плацебо тези нива се увеличават със 7% на шестия месец.
  3. При групата пациенти, които са без данни за възпалителна активност е установен спад с 18% при прием на видофлудимус калций на шестия месец срещу 13,5% при плацебо.

Според екипа, осъществил проучването:

„Разликата в нивото на серумната лека верига на неврофиламент за видофлудимус калций в сравнение с плацебо сред пациенти с неактивно възпаление предполага, че видофлудимус калций може да има биологично значим ефект отвъд известните му противовъзпалителни свойства.“

Източник: ECTRIMS 2023

Статията е базирана на публикация в Multiple sclerosis News Today: ECTRIMS 2023: Vidofludimus calcium lowers RRMS nerve damage