Бъдещето на проучванията в областта на множествената склероза

доклад на проф. Стивън Хаузър

Според професора по неврология Стивън Хаузър от Калифорнийския университет в Сан Франциско множествената склероза (МС) е едно от заболяванията, които в голяма степен се разгадават заради достиженията на съвременната молекулярна медицина, но

Какво е бъдещето на фундаменталните проучвания, посветени на МС?

В своя доклад пред ECTRIMS 2023 г. проф. д-р Хаузер говори за основния нерешен въпрос:

Какво се знае за други автоимунни болести?

„При други автоимунни заболявания серологичните автоантитела са най-ефективните биомаркери. Има подкрепа в реалния свят – не само при мишки – за концепцията, че автоимунитетът започва като силно фокусиран имунен отговор, който след това се разпространява с течение на времето.“

Доказано е, че при други автоимунни болести, имунните промени започват по-рано от клиничните прояви на болестта. Например, при системен лупус еритематозус - около 9 години  преди диагнозата, при захарен диабет тип 1-  около 7 месеца преди диагнозата,  при ревматоиден артрит – около 20 години преди клиничните белези. Откриването на такива серологични антитела при МС би могло да даде възможност за „проектирането както на наблюдателни, така и на терапевтични проучвания, за да се опита да бъде прекъснат автоимунитета на възможно най-ранен етап", е заключението на проф. д-р Хаузер.

Какво може да се направи, ако бъде разработен биомаркер за МС и той показва, че човек е изложен на риск?

Вече има успешна история от света на медицината за разработено антитяло, което значително намалява риска от диабет тип 1 и то е одобрено от Администрацията по храните и лекарствата на САЩ.

„Все още нямаме серологични биомаркери при МС. Но бих искал да ви кажа, че може би се доближаваме до това да ги имаме“, е надеждата на проф. д-р Хаузер.

Прави се обширно проучване на база хранилището на серуми на Министерството на отбраната  на САЩ, което включва кохорта от над 10 милиона индивиди,а целта е да се генерират профили на автоантитела на целия протеом на стотици пациенти с МС години преди и след началото на МС.

Какво е бъдещето на лечението на множествена склероза?

Какво е определението за лек?

В други области на медицината, напр. при лечението на рак има дефиниции за това кога даден човек се счита за излекуван. При В-клетъчна левкемия,  пациентите се считат за излекувани, ако нямат клинични симптоми и липсват биомаркери в продължение на 4 години. Проф. Хаузер счита, че научната общност може да разработи подобен еквивалент за МС. Като пример за проучвания в тази посока е дадено проучването IMPACT MS фаза 4, чиято първична крайна точка е липсата на олигоклонални ивици при изследване на гръбначно мозъчната течност след 3 години.

Повече за ликворното изследване тук.

Може ли да се направи нещо в предсимптомната фаза на болестта?

Ако бъде постигнат напредък по установяването на ранни биомаркери, могат да се предприемат изследвания и проследяване на членове на семейства с множество заболели от МС.

Кои са обещаващите терапии от следващо поколение?

Според проф. д-р Хаузер целта на следващите терапии е да бъде неутрализирано действието на  множество типове клетки. Надежда се възлага на инхибиторите на тирозин киназата. Тези вещества не само потискат В-клетките, но и въздействат върху плазмобластите (клетки на имунната система, които участват в хроничните процеси при МС). Тези инхибитори са клас лекарства, които потискат Bruton тирозин киназата (BTK). BTK участва в няколко сигнални пътя, имащи решаващо значение за развитието и диференциацията на В-клетките. Счита се, че BTK инхибиторите изчерпват преимуществено увреждащите В клетки, но щадят доброкачествените В клетки.

Източник: ECTRIMS 2023

Статията е базирана на публикация в Medscape:  9th Joint European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis-Americas Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS-ACTRIMS) 2023