Множествената склероза (МС) е активна област за научните изследвания през последните десетилетия. Точната причина за болестта и към момента остава неизяснена и не е отрито лекарство, което напълно да премахне патологичния процес и да излекува пациентите. Въпреки това, медицината вече разполага с голям брой терапии, които контролират проявите на болестта и осигуряват пълноценен живот на хората с МС. 

Кои са съвременните направления в научните проучвания за МС?

Научните проучвания по отношение на лечението на МС са насочени основно към възможността за използване на т.нар. моноклонални антитела. Днес биотехнологичните компании могат да произведат антитела, срещу точно определен антиген върху клетъчната стена. Всяко моноклонално антитяло реагира специфично (като ключ и ключалка) само с антигена, към който е насочено и съответно осигурява възможност за управление на клетъчната функция в желаната посока. 

Отличителен белег на мозъчното възпаление при множествена склероза е активирането на микроглията

Глиалните клетки осигуряват нещо като рамка на нервната тъкан, която поддържа невроните и тяхната дейност. Към глиалните клетки се отнасят три клетъчни типа: олигодендроцити, астроцити и микроглия. Микроглия са тези клетки, които участват в имунната защита. Те са свързани с Т-клетките и макрофагите от имунната система и имат ролята на „чистачи“, които отстраняват мъртви клетки или други клетъчни остатъци. Установено е, че прекомерното активиране на микроглията има важна роля в пътя, водещ до смърт на невроните при няколко невродегенеративни заболявания, включително болестта на Паркинсон, болестта на Алцхаймер, множествената склероза и свързаната със СПИН деменция. Поради това, намирането на възможност за потискане на микроглиалното възпаление се счита за важна стратегия в терапията на тези заболявания.

Една от биотехнологичните американски компании е създала молекула, наречена форалумаб (Foralumab)  

Това е моноклонално антитяло, предназначено да потиска възпалителните и имунните отговори, чрез свързване към CD3 рецепторния протеин по повърхността на Т-клетките. Така се намалява активността на микроглията и се ограничава възпалителния процес в мозъчната тъкан. Като резултат се ограничава невродегенерацията (загубата на нервни клетки). При предклиничните проучвания тази молекула е показала добра ефективност при автоимунни процеси.

На какъв етап са клиничните проучвания на форалумаб?

При фаза I на клиничните изпитвания (у здрави доброволци) е доказана добра поносимост.

През април 2021 година, след одобрение от FDA (Американската агенция за храните и лекарствата) е стартирала и фаза II клинично изпитване при хора с прогресиращи форми на МС.

Форалумаб се прилага като назален спрей, т.е. за впръскване в ноздрите. Първият пациент, на който е приложен форалумаб, е диагностициран с вторично прогресираща форма на МС и е имал непрекъснато влошаване на функциите на нервната система със силно ограничаване на способността за ходене през предходните две години. Прилагани са няколко терапии за МС, включително и такива, които потискат имунните клетки, но не е постигат резултат. След 6-месечно лечение е отчетено подобрение на способността за ходене, сръчността на пръстите и когнитивната функция. Изследването с позитронно-емисионна томография (ПЕТ скенер) е установило постепенно намаляване на активирането на микроглията - до 50% за шест месеца.

Въз основа на констатациите от първите двама пациенти с вторично прогресираща множествена склероза, на които е приложен форалумаб спрей за нос, на 5 април тази година FDA одобри започване на лечение при до осем други пациенти по специална програма за достъп. Лечението ще бъде провеждано в болницата към Медицинското училище на Харвард (на английски: Harvard Medical School, HMS).

Очаква се тази фаза на клиничното проучване да определи безопасността и поносимостта на форалумаб, а допълнителните цели са да се оценят клиничните и имунни отговори.

Разбира се, пътя до доказването на ефективността на тази нова молекула и използването й в рутинната клинична практика е дълъг, но активните проучвания по отношение на възможностите за повлияване на болестта вдъхват оптимизъм и за хората, страдащи от по-тежки и прогресиращи форми на МС.

Статията е базирана на съобщение до медиите на компанията производител, виж повече: https://www.tizianalifesciences.com/